2019年4月30日，国家药品监督管理局启动实施中国药品监管科学行动计划。该行动计划是全面贯彻落实习近平总书记关于药品安全“四个最严”要求，立足我国药品监管工作实际，围绕药品审评审批制度改革创新，密切跟踪国际监管发展前沿，通过创新监管工具、标准、方法，全面提升我国药品监管水平的重要举措。
该行动计划首批9个重点研究项目包括人工智能医疗器械安全有效性评价研究、真实世界数据用于医疗器械临床评价的方法学研究、药械组合产品技术评价研究和医疗器械新材料监管科学研究4个医疗器械领域相关项目，旨在通过深入研究监管工作相关理论和技术，结合科技前沿和国际监管政策动态，研究解决困扰医疗器械监管质量与效率提升的深层次问题，加快开发新工具、新方法用于科学评估医疗器械产品的安全性、有效性及质量可控性，建立适应医疗器械新技术发展水平的监管体系，促进安全有效的新技术、新产品在中国尽早上市、惠及百姓。
近年来，人工智能医疗器械发展迅猛，受到业内外普遍关注。目前已有大量产品进入研发阶段并将陆续申请注册上市，但人工智能医疗器械监管在全球范围内尚处于空白地带，如何进行安全有效评价是当前我国医疗器械监管亟须解决的问题。
人工智能医疗器械安全有效性评价研究项目拟通过重点项目研究，紧盯人工智能医疗器械国内外产业发展趋势和监管思路，基于算法特点、学习方式、数据类型、预期用途和使用环境，结合设计开发、验证与确认、临床使用、更新维护及临床应用领域和临床定位，研究全生命周期安全有效性评价的原则、内容、要素和体系，实现安全有效性评价的科学化与规范化。目前，国家药监局医疗器械技术审评中心（以下简称器审中心）已牵头联合14家医疗器械领域政产学研用等各类主体单位，组成12个跨部门、跨领域、跨行业的工作组，加快推进人工智能科技成果在医疗器械领域的转化应用。2019年7月，人工智能医疗器械安全有效性评价研究项目研究组发布了全球首个关于人工智能医疗器械的技术审评要点——《深度学习辅助决策医疗器械软件审评要点》（以下简称《审评要点》），彰显了我国在该领域的国际地位；2020年1月，我国首个国产人工智能医疗器械“冠脉血流储备分数计算软件”获批上市；新冠肺炎疫情防控期间，项目研究组又结合《审评要点》制定发布了《肺炎CT影像辅助分诊与评估软件审评要点（试行）》，为相关产品的注册申报提供专业指导和建议。下一步，项目研究组还将陆续制定颁布糖尿病视网膜眼病、CT肺结节辅助诊断产品等产品的指导原则。真实世界数据是来自现实医疗环境的、传统临床试验以外的数据，以反映实际诊疗中患者健康状况和医疗服务过程。相比于传统临床试验，真实世界研究对纳入患者病情限定更少、覆盖人群更广、样本量可能较大、研究结果的外推性可能较好。
真实世界研究强调综合利用多种数据，如医院电子病历、登记数据、区域健康医疗数据、医疗保险数据等，以获得长期临床结局数据。将真实世界数据用于医疗器械临床评价，逐渐受到国内外监管机构、行业和医疗机构等相关方的广泛重视。同时，利用真实世界数据进行产品评价并作出相关监管决策，有助于丰富临床数据来源，对传统临床试验数据形成有力补充。
真实世界数据用于医疗器械临床评价的方法学研究项目拟通过研究利用真实世界数据进行医疗器械临床评价的原则要求、基于真实世界数据的临床研究设计和数据分析要求等，结合海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口医疗器械使用信息收集，研究高质量真实世界数据库的构建和管理，规范基于真实世界数据的临床研究设计和数据分析。
目前，该项目已完成文献调研工作并形成研究报告；项目研究组已起草完成海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口医疗器械临床使用数据收集初步方案及《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（征求意见稿）》（征求意见工作已于今年1月23日结束）；首个利用海南博鳌乐城真实世界数据进行注册申报的进口医疗器械产品今年3月已获批上市……这一系列项目成果为下一步制定真实世界数据用于临床评价的指导原则奠定了基础。
药械组合产品具有多样性和复杂性等特点，包括传统药械组合产品和创新型组合产品，如数字化药物、组织工程医疗产品、药械“融合”产品等。为科学地审评该类产品，药械组合产品技术评价研究项目拟梳理该类产品在注册申报各环节中存在的问题、争议和意见，借鉴国际药械组合产品监管模式，分析我国现有管理模式和国际管理模式的差异，以申报产品为试点进行剖析，研究药械组合产品技术审评规范及在检测、质量体系、审评、审批、监管等各环节的统筹协调问题，探索建立适合我国的药械组合产品管理模式。
目前，该项目已完成调研药械组合产品监管各环节存在的问题、建设药械组合产品界定电子申报和办理系统、明确属性界定申报资料要求等工作，构建界定工作函询联络机制、研究解决药械组合产品协调咨询问题和联合制定药械组合产品相关指导原则等事项正在有序推进。随着科学技术的快速发展，医疗器械在新原理、新材料、新工艺等方面呈井喷式涌现，以传统基础技术风险控制作为主要监管方法的现行医疗器械评价体系难以充分评价新材料、新工艺的安全有效性。如何利用科技进步推动医疗器械创新发展是当前监管部门面临的巨大挑战。医疗器械新材料监管科学研究项目将探索提出与新器械新材料新工艺发展相适应的监管科学新体系，综合利用大数据分析、计算机模拟、既往失效植入器械分析平台等方式，建立新型材料智能化分析验证规范，在个性化治疗、3D打印、骨再生材料、可降解植入物、新型生物材料（包括人源胶原蛋白）等方面制定一批有效的指导原则及标准，切实提升安全有效性评价能力。监管科学行动计划启动一年来，各项重点研究项目均取得阶段性成果。器审中心将继续按照计划扎实推进，同牵头单位、合作单位共同努力，力争早日实现在监管科学研究领域保持领先地位或拥有足够技术储备等目标；继续以人民为中心，坚持科学审评理念，持续深化医疗器械审评审批制度改革，推动改革措施落实到位，切实保障人民群众用械安全，奋力谱写新时代医疗器械审评事业新篇章。
2020-06-15
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